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基因治疗首次恢复老鼠听力

市场信息网   2023-05-31 17:51:41   来源: 人民网   作者:刘霞   评论:0

  美国科学家在最新一期《分子疗法》杂志上撰文指出,他们最近开发出了一款成熟的小鼠模型,首次利用基因疗法,恢复了老年动物模型的听力,最新方法有望应用于人类。

  到2050年,预计每10个人中就有1人罹患某种形式的听力损失。在全世界数亿听力损失病例中,遗传性听力损失往往最难治疗。助听器和人工耳蜗的缓解作用有限,但目前没有任何可用的治疗方法来逆转或预防这类遗传疾病,这促使科学家评估基因疗法以用作替代解决方案。

  近年来,基因治疗中使用的最有前途的工具之一是腺相关病毒(AAV)载体。尽管这一方法已经恢复了患有遗传缺陷的新生动物的听力,但该载体尚未在完全成熟或衰老的动物模型中证明其能力。由于人类天生耳朵发育完全,在利用这一方法对罹患遗传性听力损失的人类进行干预测试之前,证明该载体的能力很有必要。

  在最新研究中,美国麻省眼耳科医院的科学家开发出了一款成熟的小鼠模型,首次在老年动物模型上成功证明了AAV的功效。该模型拥有一个类似于TMPRSS3人类基因出现问题的突变,TMPRSS3基因出现缺陷通常会导致人渐渐失去听力。

  研究人员表示,病毒介导的基因疗法,无论是单独使用还是与人工耳蜗相结合,都有可能治疗遗传性听力损失。



责任编辑:高雪婧

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